Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) в ускоренном режиме одобрило препарат «Qalsody» с действующим веществом тоферсен — антисмысловыми олигонуклеотидами РНК, которые блокируют экспрессию мутантного гена SOD1.

Препарат снижает накопление мутантной супероксиддисмутазы, ответственной за развитие бокового амиотрофического склероза (БАС). Сообщение опубликовано на сайте Управления. Препарат, вводимый в спинномозговой канал, достоверно снижает уровень тонкого полипептидного нейрофиламента в крови — биомаркера повреждения аксонов и нейродегенерации. Пациентам вводят три начальные дозы с интервалом в 14 дней, а затем — поддерживающую дозу каждые 28 дней. В исследовании лекарство тормозило развитие симптомов болезни.

https://nplus1.ru/news/2023/04/26/qalsody