Двое детей получили первую инъекцию экспериментального лекарства для лечения спинальной мышечной атрофии ANB-004. Это генотерапевтический препарат на основе вирусного вектора, который доставляет здоровый ген SMN1 к клеткам двигательных нейронов. Об этом в рамках заседания Президиума Совета законодателей заявил министр здравоохранения Михаил Мурашко.
В разговоре с N + 1 представитель компании-разработчика препарата Biocad подтвердил слова министра, однако отказался раскрыть подробности. По данным на сайте компании, исследуемое лекарство должно помогать детям с гомозиготной делецией седьмого экзона гена SMN1 или гетерозиготной делецией седьмого экзона и подтвержденной точечной мутацией гена SMN1. При этом у детей должно быть две копии гена SMN2. Всего в рамках первых двух фаз клинических испытаний препарат получат 12 человек.
https://nplus1.ru/news/2023/04/26/anb-004
| 
